بموافقة هيئة الدواء المصرية.. «سانوفي» تطرح علاج «نيكسفيازم» لمرضى بومبي في مصر

«سانوفي» تتيح علاجًا جديدًا لمرض بومبي في مصر بعد موافقة هيئة الدواء

كتب حاتم محمد

أعلنت شركة «سانوفي مصر» عن إتاحة دواء «نيكسفيازم» (أفالجلوكوزيداز ألفا) في السوق المصرية، بعد حصوله على موافقة هيئة الدواء المصرية، لعلاج مرض بومبي، وهو أحد الأمراض الوراثية النادرة التي تؤثر على قوة العضلات ووظائفها، وقد تمتد مضاعفاته إلى الحركة والتنفس.

ويأتي الإعلان في إطار جهود الشركة لدعم رعاية مرضى الأمراض النادرة، وتطوير الخيارات العلاجية المتاحة لهم، إلى جانب تعزيز البحث العلمي وتبادل المعلومات والتطورات الطبية المتعلقة بمرض بومبي مع المجتمع الطبي.

مرض بومبي.. اضطراب وراثي يؤثر على العضلات

ويُعد مرض بومبي اضطرابًا وراثيًا نادرًا ينتج عن نقص إنزيم مسؤول عن تكسير مادة الجليكوجين، ما يؤدي إلى تراكمها داخل الخلايا، خاصة الخلايا العضلية، ويؤثر تدريجيًا على كفاءة العضلات ووظائفها.

ويمكن أن يصيب المرض الأطفال والبالغين، مع اختلاف الأعراض وسرعة تطور الحالة من مريض إلى آخر، وهو ما يجعل التشخيص المبكر والتقييم الطبي الدقيق من العوامل المهمة في التعامل معه.

خبراء: التطورات العلاجية تفتح آفاقًا جديدة لمرضى بومبي

وأوضح الأستاذ الدكتور حسين أوناي، مؤسس مؤسسة Gene2Info لنظم المعلومات الصحية في إسطنبول بتركيا، أن التطورات العلمية أسهمت في تعميق فهم الأمراض النادرة، ومنها مرض بومبي، ووفرت آفاقًا إضافية للتشخيص والعلاج.

وأشار إلى أن توافر خيارات علاجية مثل «نيكسفيازم» يعكس التطور المستمر في رعاية مرضى بومبي، ويمنح الأطباء خيارات إضافية للتعامل مع الاحتياجات الطبية للمصابين، مؤكدًا أهمية استمرار البحث العلمي ومتابعة المستجدات الطبية ودعم التواصل مع المرضى وأسرهم.

ناجية فهمي: العلاج يحتاج إلى تشخيص جيني ومتابعة متخصصة

من جانبها، قالت الأستاذة الدكتورة ناجية علي فهمي، أستاذ المخ والأعصاب ومدير مركز أمراض العضلات والأعصاب بكلية الطب جامعة عين شمس، إن توافر علاج لمرض بومبي في مصر يمثل خطوة مهمة، لكنه لا يغني عن منظومة متكاملة تشمل التشخيص الإكلينيكي والجيني الدقيق، والتقييم المنظم، والمتابعة المستمرة داخل مراكز طبية متخصصة متعددة التخصصات.

وأضافت أن الأولوية، بالتوازي مع الاستراتيجية الوطنية للأمراض النادرة، تتمثل في ضمان استدامة حصول المرضى على العلاج، والتأكد من خضوع كل حالة للتقييم والمتابعة وفقًا للاحتياجات الطبية.

ماريان جرجس: التشخيص المبكر مهم لحماية الأطفال

وأكدت الأستاذة الدكتورة ماريان يسري جرجس، أستاذ طب الأطفال واستشاري أعصاب الأطفال بكلية الطب جامعة القاهرة، أن مرض بومبي يسلط الضوء على أهمية التعرف المبكر على الأمراض الوراثية والعصبية العضلية النادرة لدى الأطفال.

وأوضحت أن إتاحة «نيكسفيازم» في مصر توفر خيارًا إضافيًا للعلاج بالإنزيم البديل، مشددة على ضرورة أن يتكامل ذلك مع التشخيص المبكر ونشر الوعي والمتابعة الطبية المنسقة للأطفال وأسرهم.

سانوفي: نعمل مع الخبراء لدعم رعاية مرضى الأمراض النادرة

وقال أدريان ديلامار-ديبوفيل، المدير العام لقطاع الأدوية بشركة سانوفي لإفريقيا ورئيس مجلس إدارة سانوفي مصر، إن الإعلان عن دواء «نيكسفيازم» يأتي في إطار التزام الشركة بدعم جهود رعاية مرضى الأمراض النادرة.

وأضاف أن الشركة تحرص على التعاون مع الخبراء والمجتمع الطبي لدعم رعاية المرضى وتبادل المعرفة العلمية المتعلقة باحتياجاتهم.

من جانبه، أكد مروان الباجوري، رئيس الشؤون الطبية لسانوفي في أفريقيا، أن التشخيص في الوقت المناسب وتحديد العلاج المناسب وفقًا لتقييم الطبيب يمثلان عنصرين مهمين في التعامل مع مرض بومبي.

وأشار إلى أن الاهتمام بالخيارات العلاجية يجب أن يتزامن مع رفع الوعي بالمرض وتعزيز التدبير الإكلينيكي المناسب، بما يدعم رعاية المرضى وأسرهم.